今日，西达基奥仑赛（cilta-cel，研发代号：LCAR-B38M）获美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤（MM），成为中国首个获FDA批准的细胞治疗产品，及全球第2款获批靶向

B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞免疫疗法，其定价为46.5万美元。

此次西达基奥仑赛正式在美获批上市，标志着国内首个自主研发CAR-T产品成功出海，这也是国产创新药出海的一个里程碑。

此前，西达基奥仑赛于2019年4月获得了欧盟委员会的优先药物认定，2019年12月获得美国突破性疗法认定，2020年8月在国内获得突破性疗法认定。而且，美国FDA和欧盟委员会先后于2019年2月和2020年2月授予西达基奥仑赛孤儿药（又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）资格。

在西达基奥仑赛的关键性CARTITUDE-1研究中，复发或难治性多发性骨髓瘤患者出现深度和持久缓解，客观缓解率（ORR）高达98%，80%的患者实现了严格的完全缓解（sCR）。

CAR-T疗法是什么？

去年，国内首款上市的CAR—T药品阿基仑赛注射液（其适应症为：用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者）一经上市就受到了大家的广泛关注，“通过一针杀灭癌细胞”的新闻刷爆全网。

CAR-T疗法是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得了很好的效果。是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法，尤其在血液瘤治疗领域。

鉴于CAR-T细胞疗法在治疗血液肿瘤方面的成绩，该疗法已成为全球目前最热门的免疫疗法，业内对CAR-T细胞疗法的研究也不再局限于治疗血液肿瘤方面，在利用CAR-T治疗实体瘤方面也在飞速发展。据统计，截至目前，美国FDA已经批准了6款CAR-T细胞疗法上市。

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目前全球已上市的CAR-T产品都属于自体疗法，其制备需要对每个癌症病人自身的T细胞进行改造，并在扩增后重新输回该病人体内，属于量身定制的患者特异性药品。但部分病人因前期治疗导致免疫系统受损，其T细胞已无法用于制备CAR-T。

同时，鉴于自体疗法的CAR-T产品生产成本非常高，国内外已有多家研究机构和制药公司在推动开发同种异体或通用CAR-T疗法，这些疗法可以从健康的供体细胞或其他现成细胞来源大量产生，经过工程改造后用于多个患者。从作用靶点来看，未来CAR-T疗法的靶点将越来越多元化。

此次国产创新药获得认可，不仅可以提升国内细胞疗法的研发热潮，而且给国内创新药国际化再增信心，同时对国产创新药的“出海”积累了可借鉴的经验，期待后续有更多本土创新药在实现国际上得到认可！